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圖片摘自www.sciencealert.com
來自美國巴爾的摩市的Vanna Belton女士已經(jīng)失明了5年多的時間，最近她接受了干細(xì)胞移植手術(shù)，即將她骨髓提取的干細(xì)胞移植到右眼的視網(wǎng)膜以及左眼的視覺神經(jīng)中，目前已經(jīng)恢復(fù)了部分視力。
“當(dāng)我發(fā)現(xiàn)我能夠看見門牌號的時候，就情不自禁地繞著鄰居家一塊一塊地讀過去”，她這樣說道。從2009年至今，她首次在不需要手杖協(xié)助的情況下順利出行。
Belton女士的順利康復(fù)的確振奮人心，但手術(shù)原理與流程卻十分復(fù)雜。為她進行干細(xì)胞治療的主刀大夫、眼科醫(yī)師Jeffrey N. Weiss找了很多捷徑才得以為她以及其他277名患者進行手術(shù)，他因此甚至無法說明該手術(shù)之所以成功的原因。
“Weiss大夫所采取的與常規(guī)治療的步驟并不相同”，Meredith Cohn說到：“比如說，他并沒有在實驗室進行動物實驗或者用計算機模擬的方法驗證其治療方案的正確性，更不用提臨床試驗了。在正式的手術(shù)前，他也沒有在小規(guī)模群體中驗證該方案的安全性”。
一般來講，從動物實驗到臨床試驗的周期是很漫長的，因此Weiss大夫選擇在他的治療期限內(nèi)盡可能的縮短這一周期。
他需要做的是向NIH注冊其臨床試驗方案，而在此之前，任何相關(guān)的藥物要想在人體上應(yīng)用必須經(jīng)過FDA的批準(zhǔn)，因此想要從這里找到捷徑幾乎毫無可能。
干細(xì)胞嚴(yán)格意義上來講并不是一類“藥物”，它直接來源于患者身體，在幾乎不經(jīng)過加工的前提下再次應(yīng)用于患者本人。因此Weiss大夫可以直接繞開FDA的審批流程來注冊其臨床治療方案。然而，不論如何，這一方案還需要經(jīng)過嚴(yán)格的倫理評議。所以，Weiss大夫并沒有向患者收取20000美元的治療費用，同時也沒有對治療結(jié)果提供任何保證。
但是，根據(jù)Cohn的說法，Weiss大夫稱他的患者中因為青光眼或者黃斑變性而失明的人群，經(jīng)過手術(shù)治療后逐漸恢復(fù)視力。相關(guān)結(jié)果發(fā)表在《journal Neural Regeneration Research》雜志上。
Belton女士在2009年因為嚴(yán)重的視神經(jīng)炎而失去了光明，直到最近，黑暗的陰影才從她的眼前消散。
該手術(shù)主要包括從骨髓中抽取以及向眼部特定區(qū)域注射干細(xì)胞。經(jīng)歷了4.5個小時的手術(shù)后，她慢慢地恢復(fù)部分視力。如今Belton女士能夠看清菜單以及街道標(biāo)志，在沒有手杖協(xié)助的情況下也能到處逛街。
然而，需要指出的是這一結(jié)果并不能稱為“治愈”，因為嚴(yán)格意義上來講Belton女士還屬于失明狀態(tài)。在混沌不清的整個視野中，她能夠依稀分辨出一些標(biāo)志物。相對于免費的手術(shù)費用來講，這一結(jié)果已經(jīng)相當(dāng)令人滿意。
由于Weiss大夫省去了許多步驟，因此沒人能夠解釋該治療效果是如何實現(xiàn)的。比如說，如何解釋干細(xì)胞向左眼與右眼注射的部位并不相同（左眼在視網(wǎng)膜，右眼在視覺神經(jīng)），但都使眼部視力得到了恢復(fù)，其中的原因是什么？如果說是否注射眼球附近都能夠得到這一效果的話，那又怎么可能呢？
Weiss大夫說以后他或者其他研究者們會搞清楚其中的機理，但之前的研究結(jié)果提供了兩條可能的機制：1.干細(xì)胞注射后能夠使得眼部多能性干細(xì)胞得到恢復(fù)；2. 這部分干細(xì)胞直接代替了眼部原有的多能性干細(xì)胞群體。
“我們對于青霉素的工作原理也是在使用多年之后才慢慢搞清楚的，但這并不影響它在挽救生命時的作用。我們認(rèn)為最重要的是結(jié)果，至于原理，以后會慢慢搞清楚的”。
眼下，美國有許多臨床研究的人員也在研究干細(xì)胞治療的潛力，但截止到去年，這些研究還沒有達到預(yù)期效果。去年年底，我們報道的第一個失明患者正在英國接受干細(xì)胞治療（結(jié)果依然尚未公布），所以在不久的將來我們肯定會聽到更多關(guān)于干細(xì)胞成功治療失明的好消息。
文章翻譯自Science alert
